Un nuevo fármaco reduce los linfocitos circulantes en la Esclerosis Múltiple, una enfermedad con un curso impredecible.
La esclerosis múltiple es una enfermedad autoinmune que afecta el sistema nervioso central con más frecuencia en individuos entre 20 y 50 años, siendo la principal causa de discapacidad.
Entre su cuadro clínico figuran los cuadros agudos neurológicos con remisiones posteriores. En ciertos casos, estos pueden ser progresivos, hasta el deceso.
La esclerosis múltiple es una enfermedad desmielinizante, crónica, autoinmune e inflamatoria. Constituye la principal causa de discapacidad neurológica no traumática en adultos jóvenes.
Se trata de una enfermedad cuyo curso es impredecible, con una variedad de síntomas neurológicos que abarcan la afección motora, sensitiva y cerebelosa, lo cual dificulta la valoración integral y, algunas veces, esta puede incluso ser inexacta, aunque necesaria para comparar la evolución de los pacientes de una forma objetiva y valorar el efecto de los tratamientos en la práctica diaria.
En la clínica, es más efectivo evaluar la evolución del paciente cuantificando el número y gravedad de las recaídas, además de los cambios a nivel neurológico. La resonancia magnética no se ha relacionado muy bien con la evolución del paciente, sobre todo si no se usan técnicas estandarizadas, entonces no se considera a la resonancia magnética como un método de seguimiento clínico, pero sí en la diseminación en espacio, así como para evidenciar las lesiones agudas causantes de las recaídas.
Un fármaco prometedor entre los avances clínicos
Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ha presentado su solicitud de un nuevo fármaco a la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. para ponesimod, para el tratamiento de adultos con esclerosis múltiple recurrente.
El fármaco oral en investigación es un modulador selectivo del receptor 1 de esfingosina-1-fosfato (S1P1) que inhibe funcionalmente la actividad de S1P y reduce los linfocitos circulantes. El medicamento también se envió previamente a la Agencia Europea de Medicamentos para su aprobación.
El nuevo fármaco se basa en los datos del estudio de fase 3 OPTIMUM, un ensayo directo que examinó la seguridad y la eficacia de 20 mg de ponesimod frente a 14 mg de teriflunomida (Aubagio) en adultos con EM recurrente.
Los datos, que se presentaron en la reunión anual ECTRIMS de 2019, mostraron una reducción un 30,5 % mayor en la tasa de recaída anualizada (ARR) con el tratamiento con ponesimod en comparación con teriflunomida en la semana 108. La tasa de recaída anualizada (ARR) para ponesimod y teriflunomida fueron 0,202 y 0,290, respectivamente (P = .003).
El tratamiento en investigación también mostró impactos positivos en los criterios de valoración secundarios, incluidos los síntomas relacionados con la fatiga evaluados con el Cuestionario de Síntomas de Fatiga e Impacto-Esclerosis Múltiple Recurrente (FSIQ-RMS), una medida de resultado específica de la EM de 20 ítems informada por el paciente.
En la semana 108, las puntuaciones sugirieron efectos estadísticamente significativos sobre los síntomas de fatiga con el tratamiento con ponesimod en comparación con teriflunomida, con una diferencia media de -3,57 (P = 0,0019).
"La fatiga es uno de los síntomas más comunes y debilitantes de la EM y, sin embargo, es uno de los más difíciles de manejar y tratar", dijo Husseini Manji, MD, FRCPC, jefe del área terapéutica global de neurociencia en Janssen Research & Development, LLC. en un comunicado.
"Nos emocionó ver una mejora en los síntomas relacionados con la fatiga como parte del ensayo OPTIMUM de Fase 3, ya que sabemos el profundo impacto que puede tener en la vida diaria de una persona. La mejora de la fatiga, junto con la reducción de la ARR, demuestra que ponesimod es muy prometedor para los pacientes que buscan una opción de tratamiento más específica".
Además, el tratamiento con ponesimod se asoció con una reducción del 56 % en el número acumulado de lesiones activas únicas combinadas (p < 0,001). Los eventos adversos más comunes registrados fueron nasofaringitis, dolor de cabeza, infecciones del tracto respiratorio superior y un aumento de la alanina aminotransferasa.
Fuentes consultadas: aquí y aquí.
