En Estados Unidos, hay entre 200 y 300 nuevos casos de GPID cada año.
Científicos han desarrollado una nueva terapia potencial utilizando una tecnología de oligonucleótidos antisentido (OSA), que ralentizó el crecimiento del tumor, invirtió ciertos cambios en las células cancerosas y aumentó las tasas de supervivencia en ratones con el tumor, según publican en la revista 'Science Translational Medicine'.
¿Qué es el glioma pontino intrínseco?
El glioma pontino intrínseco (GPID) es un cáncer cerebral pediátrico letal que a menudo mata al año del diagnóstico, y la cirugía es casi imposible debido a la localización de los tumores y la quimioterapia tiene efectos secundarios debilitantes, por lo que se necesitan desesperadamente nuevas opciones de tratamiento.
Adrian Krainer y sus investigaciones sobre oligonucleótidos antisentido
Adrian Krainer, profesor del Cold Spring Harbor Laboratory (Estados Unidos), es conocido por sus revolucionarias investigaciones sobre oligonucleótidos antisentido, moléculas capaces de controlar los niveles de proteínas en las células. Sus esfuerzos dieron lugar a “Spinraza”, el primer tratamiento aprobado para una enfermedad neurodegenerativa mortal llamada atrofia muscular espinal (AME).
Tras su éxito con la AME, Krainer empezó a buscar otras enfermedades en las que los OSA pudieran marcar la diferencia. Pronto se fijó en el GPID.
“Se pusieron en contacto conmigo un neurólogo y su amiga, que había perdido a su hijo a causa del GPID, me llamaron para preguntarme si lo que hacíamos para la AME podía aplicarse. Por supuesto, cada enfermedad tiene sus propias barreras y obstáculos, pero parecía factible. Pensamos que sería posible desarrollar un terapia”.
Nueva terapia
Ahora, Krainer, el estudiante de posgrado Qian Zhang y sus colegas han desarrollado una posible terapia GPID utilizando tecnología OSA similar a la de “Spinraza”. Esta nueva terapia ralentizó el crecimiento del tumor, invirtió ciertos cambios en las células cancerosas y aumentó las tasas de supervivencia en ratones con GPID. La investigación de Krainer sobre la AME sentó las bases de este trabajo.
“Mientras trabajábamos con “Spinraza”, aprendimos a administrar OSA en la médula espinal y el cerebro; tiene efectos duraderos. Así que sabíamos que había potencial para tratar otras enfermedades”, explicó Krainer.
Nuevo fármaco OSA
El nuevo fármaco OSA actúa desactivando una proteína mutada denominada H3.3K27M. En el GPID, la mutación dominante impide que proteínas estrechamente relacionadas activen y desactiven muchos genes.
Cuando el equipo utilizó el fármaco OSA en ratones con GPID, los genes afectados volvieron a la normalidad. Los tumores dejaron de crecer tan rápido y los animales vivieron más tiempo.
“Después del tratamiento, el cáncer tenía un aspecto muy diferente -afirma Krainer-. Podíamos ver muchas menos células proliferantes y las células tumorales se diferenciaban en células nerviosas sanas. Eso nos dice que los cambios malignos del GPID son reversibles hasta cierto tiempo”.
Aunque esperando, Krainer afirma que aún queda un largo camino por recorrer antes de que esta nueva terapéutica pueda comenzar los ensayos clínicos. Además, es probable que el posible fármaco deba comunicarse con otro tratamiento, como la radioterapia o la inmunoterapia.
“Ciertamente, nos gustaría que esto llegara a los estudios clínicos -comenta-, pero no pusimos todas nuestras cartas en un solo enfoque. Estamos explorando formas de hacerlo aún más eficaz”.
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