El Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid incorpora los primeros pacientes a nivel mundial en un ensayo clínico que busca demostrar la eficacia de las células CAR-T en dos enfermedades autoinmunes crónicas: la artritis reumatoide y el síndrome de Sjögren.
La artritis reumatoide afecta al 0,5 % de la población mundial y, aunque en las últimas décadas se han desarrollado numerosos tratamientos biológicos capaces de reducir la inflamación y lograr la remisión de los síntomas, entre el 5 % y el 10 % de los pacientes no responde a ninguna de las líneas terapéuticas disponibles. Para este grupo, las opciones se agotan pronto, dejándolos sin alternativas médicas viables.
Es precisamente para ellos que investigadores del Ramón y Cajal han puesto en marcha un ensayo clínico pionero a nivel mundial que aplica la terapia CAR-T —hasta ahora utilizada principalmente en cánceres hematológicos— a enfermedades autoinmunes como la artritis reumatoide y el síndrome de Sjögren.
Las terapias CAR-T funcionan extrayendo linfocitos del propio paciente y modificándolos genéticamente en laboratorio para dotarlos de un receptor específico que les permite identificar y destruir las células responsables de la enfermedad. En el caso de este ensayo, el receptor diseñado es antiCD19, orientado a neutralizar los linfocitos que generan la inflamación característica de la artritis reumatoide.
El proceso de manufactura, que puede durar días o incluso semanas, ha sido históricamente el principal obstáculo para la expansión de estas terapias. Sin embargo, una vez completado, la infusión al paciente es sencilla: se administra como un suero, aunque requiere hospitalización de aproximadamente dos semanas para monitorear cómo las células programadas reconocen y atacan su objetivo.
Una de las características más prometedoras de esta terapia es su potencial para ofrecer protección a largo plazo con una única dosis. Investigaciones previas han demostrado que ciertas poblaciones de células CAR-T son de memoria y permanecen en el organismo durante años, vigilando los tejidos y actuando ante cualquier reactivación de la enfermedad.
Esto supone un cambio radical frente al modelo actual de tratamiento crónico, en el que los pacientes deben someterse a terapias indefinidas con los consiguientes efectos secundarios acumulados.
El ensayo también evalúa la eficacia de la terapia en el síndrome de Sjögren, una enfermedad autoinmune caracterizada por la proliferación de linfocitos B que se infiltran en las glándulas salivales y lagrimales, y que puede extenderse a órganos como el pulmón, el corazón o el sistema nervioso. Hoy en día, esta enfermedad cuenta con opciones terapéuticas muy limitadas, reduciéndose en muchos casos a tratamientos compasivos fuera de las indicaciones oficiales.
El estudio se encuentra actualmente en fase de selección de pacientes y tiene previsto comenzar las primeras infusiones en las próximas semanas en el Hospital Ramón y Cajal. La duración formal del ensayo es de un año, aunque dado el carácter innovador de la terapia, el seguimiento de los participantes se extenderá durante los próximos quince años, con el objetivo de evaluar tanto su seguridad como su eficacia a largo plazo.
