Además del Casgevy, la FDA también aprobó otra terapia génica celular llamada Lyfgenia para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes mayores de 12 años.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la aprobación al Casgevy, el primer tratamiento que utiliza la tecnología de edición genética CRISPR. Según la doctora Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, "la terapia génica encierra la promesa de ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para las personas con enfermedades raras en las que las opciones terapéuticas actuales son limitadas".
La anemia de células falciformes y su impacto global
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario caracterizado por una mutación en la hemoglobina, la proteína encargada de suministrar oxígeno a los tejidos del cuerpo. Como describe el comunicado de la FDA, "es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con muchas necesidades que no han sido atendidas".
Desarrollo y aprobación
Desarrollado por los laboratorios Vertex Pharmaceuticals y la empresa suiza CRISPR Therapeutics, el Casgevy utiliza la tecnología CRISPR para editar el genoma humano y corregir los errores genéticos asociados con la anemia de células falciformes. Según Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, "estas aprobaciones representan un importante avance médico con el uso de terapias génicas celulares innovadoras para tratar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública".
Lyfgenia: Otra alternativa innovadora aprobada por la FDA
Es importante destacar que, además del Casgevy, la FDA también ha aprobado otra terapia génica celular, Lyfgenia, para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes mayores de 12 años. Según la doctora Nicole Verdun, "nos alegra poder avanzar en este campo mediante la aprobación el día de hoy de dos terapias génicas basadas en células, especialmente por aquellas personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad".
Desafíos de acceso: Costos y complejidad de las terapias génicas
A pesar de representar un avance significativo en el tratamiento de enfermedades genéticas, se señala que estas terapias son costosas y complejas, lo que limitará su acceso a un grupo privilegiado de pacientes. Se espera que el Casgevy, en particular, tenga un costo millonario, lo que plantea desafíos en su implementación en países menos desarrollados, donde la prevalencia de la anemia de células falciformes es más alta.
Perspectivas a futuro
Cabe resaltar, que la aprobación de estas terapias génicas celulares marca un paso crucial hacia tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para enfermedades raras con opciones terapéuticas limitadas. Asi pues, la FDA destaca la importancia de la seguridad y eficacia a largo plazo, asegurando que estos avances médicos representan un hito significativo en el campo de la medicina genética.
Fuentes consultadas aquí y aquí
