El avance podría cambiar drásticamente la perspectiva de tratamiento para más de 12 millones de personas en todo el mundo afectadas por quistes renales.
Investigadores del Massachusetts Institute of Technology, MIT, y la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale han hecho un hallazgo asombroso al revelar que un compuesto inicialmente diseñado para combatir el cáncer podría representar una solución innovadora para tratar la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), una enfermedad hereditaria vinculada a la insuficiencia renal.
Conocido como compuesto 11beta-dicloro, opera aprovechando la vulnerabilidad de las células de los quistes renales al estrés oxidativo, un desequilibrio entre los radicales libres dañinos y los antioxidantes beneficiosos. Los científicos, liderados por Bogdan Fedeles del Centro de Ciencias de la Salud Ambiental del MIT, realizaron un estudio utilizando modelos de ratón de la enfermedad, revelando que el compuesto no sólo redujo drásticamente los quistes renales, sino que también preservó las células renales sanas.
Este descubrimiento abre nuevas perspectivas para el tratamiento de la PQRAD, que comúnmente conduce a la pérdida de la función renal y la necesidad de diálisis o trasplante de riñón en la edad adulta. "Realmente creemos que esto tiene potencial para impactar el campo y proporcionar un paradigma de tratamiento diferente para esta importante enfermedad", expresó Bogdan Fedeles.
El compuesto 11beta-dicloro, originalmente diseñado para atacar células cancerosas alterando las mitocondrias, demostró ser efectivo en reducir significativamente el tamaño de los quistes renales sin afectar las células renales normales. Además, se sintetizó una versión "sin colmillos" del compuesto, llamada 11beta-dipropilo, que podría ser más seguro para su uso en humanos.
El tratamiento con estos compuestos no sólo restauró la función renal, sino que también mejoró otros aspectos clínicos de la PQRAD, como la reducción de biomarcadores de inflamación tisular y fibrosis. Lo que sugiere la posibilidad de un tratamiento pulsátil, administrado una vez al año o incluso con menor frecuencia, lo que podría retrasar significativamente la progresión de la enfermedad sin requerir terapias continuas costosas.
Para hacer 11beta-Dipropilo, los científicos usaron un ingrediente llamado 4-(N,N-bis-aminofenilsustituida)-propilamina y lo mezclaron con otro llamado ácido 6-(6-aminofenil)-butírico. Luego, añadieron 4-(N,N-bis-propilaminofenil)-propilamina. Finalmente, hicieron algo llamado "desprotección" al final para obtener el 11beta-Dipropilo.
Los investigadores están entusiasmados con la perspectiva de llevar a cabo más pruebas con el 11beta-dipropilo y explorar compuestos relacionados como posibles fármacos para la poliquistosis renal. Este descubrimiento prometedor podría marcar un hito en el tratamiento de una enfermedad que ha sido históricamente difícil de abordar.
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