En un estudio de 6 pacientes, 33% de los pacientes dejaron de necesitar insulina después de recibir el tratamiento.
Un tratamiento prometedor para la diabetes tipo 1, basado en la sustitución de células de los islotes pancreáticos mediante células troncales alogénicas, continúa mostrando resultados alentadores en su investigación. Según los últimos datos obtenidos hasta la fecha, este tratamiento, denominado VX-880 y desarrollado por Vertex Pharmaceuticals, ha demostrado eficacia en 6 pacientes que participaron en el estudio.
Resultados prometedores
De los 6 pacientes, 2 de ellos ya no dependen de la insulina desde hace más de 1 año después de recibir las infusiones de VX-880. Otros 3 pacientes que recibieron las infusiones más recientemente también están mostrando una tendencia similar.
Aunque 1 paciente abandonó el estudio por razones no relacionadas con el tratamiento, los 5 restantes continúan recibiendo un tratamiento inmunosupresor para evitar el rechazo de los islotes. Todos los pacientes tenían secreción de insulina indetectable y experimentaban problemas de hipoglucemia antes de ingresar al estudio de fases 1/2.
Futuro en el tratamiento de la diabetes tipo 1
El Dr. Trevor W. Reichman, Ph. D., director quirúrgico de Trasplante de Páncreas y Células de Islotes de la University of Toronto, en Canadá, quien fue el investigador principal, destacó que estos hallazgos demuestran el potencial de los islotes derivados de células troncales como un futuro tratamiento para pacientes con diabetes tipo 1.
Esto podría marcar una nueva era en el tratamiento de la enfermedad, potencialmente eliminando la necesidad de administrar insulina exógena para controlar los niveles de glucosa en sangre. El Dr. Reichman presentó los datos en el Congreso Anual de la American Diabetes Association (ADA) de 2023, y expresó su esperanza de que esta investigación pionera pueda cambiar el paradigma del tratamiento de la diabetes tipo 1.
La coinvestigadora Maria Cristina Nostro, Ph. D., científica principal del McEwen Stem Cell Institute de Toronto, también se mostró entusiasmada con los datos del ensayo clínico, destacando que la secreción de insulina en los pacientes tratados era similar a la de una persona sin diabetes tipo 1. Nostro consideró los resultados como un logro fantástico después de todo el trabajo invertido en la investigación científica básica.
¿Cómo se realizó la investigación?
El estudio incluyó a 6 pacientes con una edad promedio de 44 años y una duración media de la diabetes de 23 años. Todos los pacientes presentaban una hemoglobina glucosilada alta y una secreción de péptido C indetectable.
Los 2 primeros pacientes recibieron la mitad de la dosis objetivo de VX-880, mientras que los otros 4 recibieron la dosis completa en una única infusión. Después de la infusión, los pacientes mostraron mejoras en la secreción de péptido C, reducción de la hemoglobina glucosilada y ausencia de episodios graves de hipoglucemia.
No se han reportado efectos adversos
Hasta el momento, no se han reportado problemas importantes de seguridad en los pacientes tratados con VX-880. Algunos pacientes experimentaron elevaciones transitorias de las enzimas hepáticas después de la infusión, pero se resolvieron sin complicaciones graves.
La coinvestigadora, Nostro, señaló que no tenía preocupaciones importantes debido al uso de inmunosupresión en el ensayo, ya que si surgiera algún problema, se podría suspender la inmunosupresión y las células serían eliminadas por el sistema inmunológico.
Sin embargo, Nostro también mencionó la importancia de desarrollar en el futuro células modificadas genéticamente que estén exentas de riesgo y puedan eliminar la necesidad de inmunosupresión en el tratamiento de la diabetes tipo 1. Señaló que actualmente se están realizando ensayos clínicos utilizando células modificadas genéticamente, y se espera que estos avances contribuyan a mejorar aún más los tratamientos para la diabetes tipo 1 en el futuro.
Con base en los resultados obtenidos hasta ahora, el ensayo de VX-880 pasará a la siguiente etapa (parte C), en la que se reclutarán simultáneamente a 10 participantes para recibir la dosis completa del tratamiento objetivo. Además, el ensayo se ha ampliado a otros centros en Noruega, Suiza y Países Bajos, después de haberse realizado inicialmente exclusivamente en Estados Unidos.
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